Những điểm chính
- Amivantamab giúp thu nhỏ khối u ở 42% trong 102 bệnh nhân ung thư đầu cổ tái phát/di căn kháng thuốc trong thử nghiệm OrigAMI-4 tại 55 bệnh viện ở 11 quốc gia.
- 15 bệnh nhân trong nhóm dùng amivantamab đạt đáp ứng hoàn toàn (khối u biến mất), 28 người đạt đáp ứng một phần; thời gian sống thêm trung vị là 12,5 tháng.
- Daraxonrasib giúp bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn sống trung bình 13,2 tháng, gần gấp đôi so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị, theo thử nghiệm trên 500 bệnh nhân.
- TS Zev Wainberg (UCLA) đánh giá daraxonrasib là 'một bước tiến rất lớn' dù chưa phải thuốc chữa khỏi ung thư tuyến tụy.
- FDA đang cho phép tiếp cận mở rộng với daraxonrasib cho một số bệnh nhân đáp ứng tiêu chí nhất định.
Hai bước tiến lớn trong điều trị ung thư
Hai kết quả thử nghiệm lâm sàng đáng chú ý vừa được công bố tại Hội nghị Thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO): thuốc amivantamab mở ra hướng điều trị mới cho bệnh nhân ung thư đầu và cổ kháng thuốc, còn daraxonrasib giúp bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn kéo dài thời gian sống gần gấp đôi so với hóa trị thông thường. Cả hai đều nhắm vào những nhóm bệnh nhân vốn thiếu lựa chọn điều trị hiệu quả.
Amivantamab: "Khóa tay" tế bào ung thư đầu và cổ
Cơ chế tác động kép
Amivantamab là kháng thể đơn dòng đặc hiệu kép do tập đoàn Johnson & Johnson phát triển, trước đây đã được cấp phép điều trị một số phân nhóm ung thư phổi. Loại protein nhân tạo này hoạt động bằng cách đồng thời khóa chặt hai mục tiêu trên bề mặt tế bào ung thư: EGFR - protein thúc đẩy khối u tăng sinh, và MET - con đường tín hiệu giúp tế bào ác tính kháng lại hóa trị và liệu pháp miễn dịch.
Sau khi vô hiệu hóa hai tín hiệu sinh tồn này, thuốc còn kích hoạt hệ miễn dịch, khiến các tế bào bạch cầu nhận diện và tiêu diệt trực tiếp tế bào ung thư đang suy yếu. Thuốc được tiêm dưới da thay vì truyền tĩnh mạch, giúp bệnh nhân có thể điều trị tại phòng khám ngoại trú và về nhà ngay trong ngày.
Kết quả thử nghiệm OrigAMI-4
Thử nghiệm lâm sàng pha Ib/II mang tên OrigAMI-4, do Viện Nghiên cứu Ung thư London (ICR) thực hiện tại 55 bệnh viện ở 11 quốc gia, ghi nhận kết quả thu nhỏ khối u ở 42% trong số 102 bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu và cổ. Đây là nhóm bệnh nhân tái phát hoặc di căn, đã kháng cả liệu pháp miễn dịch lẫn hóa trị nền platinum.
Trong số 43 bệnh nhân có đáp ứng, 15 người đạt đáp ứng hoàn toàn - khối u biến mất trên hình ảnh chẩn đoán - và 28 người đạt đáp ứng một phần. Thời gian sống thêm trung vị của nhóm điều trị bằng amivantamab là 12,5 tháng. Kết quả này được báo cáo ngày 31/5 tại ASCO và đăng trên Tạp chí Ung thư Lâm sàng (JCO).
Bối cảnh bệnh lý
Ung thư đầu và cổ là loại ung thư phổ biến thứ 6 trên thế giới, ảnh hưởng đến khoảng 12.800 người tại Anh mỗi năm. Gần một nửa số bệnh nhân bị tái phát hoặc di căn dù đã điều trị từ giai đoạn sớm. Khi bệnh tiến triển đến giai đoạn này, tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ còn khoảng 15% và tỷ lệ đáp ứng với các thuốc hiện tại hiếm khi vượt quá 24%.
Các nhà khoa học nhận định nếu kết quả tiếp tục được khẳng định trong thử nghiệm pha 3 OrigAMI-5 đang diễn ra, amivantamab có tiềm năng trở thành lựa chọn điều trị cho hàng chục nghìn bệnh nhân mỗi năm trên toàn cầu.
Daraxonrasib: Bước đột phá cho ung thư tuyến tụy
Nhắm trúng đột biến KRAS khó tấn công
Daraxonrasib là thuốc uống hằng ngày do Revolution Medicines phát triển, nhắm vào các đột biến thuộc họ gen RAS, đặc biệt là KRAS - nhóm đột biến xuất hiện trong hơn 90% trường hợp ung thư tuyến tụy và từ lâu được xem là rất khó tác động bằng thuốc.
Thử nghiệm được thực hiện trên 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã từng điều trị trước đó nhưng bệnh vẫn tiến triển. Người tham gia được chia ngẫu nhiên thành hai nhóm: một nhóm dùng daraxonrasib, nhóm còn lại tiếp tục hóa trị. Kết quả cho thấy nhóm dùng thuốc mới sống trung bình 13,2 tháng, gần gấp đôi so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị.
Đánh giá từ giới chuyên gia
"Đây không phải thuốc chữa khỏi ung thư nhưng là một bước tiến rất lớn", TS Zev Wainberg, chuyên gia tại Đại học California, Los Angeles, đồng tác giả nghiên cứu, nhận định. Ông cho rằng với ung thư tuyến tụy giai đoạn muộn - vốn có tiên lượng rất xấu - mức cải thiện này đặc biệt có ý nghĩa.
TS Rachna Shroff từ Trung tâm Ung thư Đại học Arizona, người không tham gia nghiên cứu, cho biết điều đáng mừng là nhiều bệnh nhân có thể tiếp tục điều trị lâu hơn nhờ thuốc mang lại lợi ích rõ rệt. TS Brian Wolpin từ Viện Ung thư Dana-Farber nhận định daraxonrasib có thể trở thành tiêu chuẩn điều trị mới cho nhóm bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã từng điều trị trước đó.
Nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Y học New England và trình bày tại hội nghị ASCO ở Chicago. Một số bệnh nhân vẫn đang tiếp tục dùng thuốc sau thời điểm phân tích dữ liệu, nên các nhà khoa học cho rằng khoảng cách về thời gian sống giữa hai nhóm còn có thể thay đổi khi theo dõi thêm.
Tác dụng phụ và triển vọng
Daraxonrasib có thể gây phát ban - trong một số trường hợp ở mức độ nghiêm trọng - và loét miệng, nhưng tác dụng phụ nhìn chung thấp hơn so với hóa trị. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) hiện cho phép một số bệnh nhân đáp ứng tiêu chí nhất định được tiếp cận thuốc theo diện mở rộng.
Các nhà nghiên cứu cũng đang xem xét liệu khả năng thu nhỏ khối u của thuốc có thể mở ra cơ hội phẫu thuật cho một số bệnh nhân hay không, đồng thời đánh giá việc sử dụng thuốc ở giai đoạn bệnh sớm hơn. Song song đó, nhiều hướng nghiên cứu khác về KRAS - bao gồm vaccine hỗ trợ hệ miễn dịch nhận diện protein đột biến - cũng đang được tiến hành.
Gánh nặng bệnh tật
Ung thư tuyến tụy nguy hiểm phần lớn do triệu chứng giai đoạn đầu mơ hồ, dễ nhầm với rối loạn tiêu hóa thông thường, khiến bệnh thường được phát hiện khi đã di căn. Theo Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, mỗi năm nước này ghi nhận khoảng 67.000 ca mới và hơn 52.000 ca tử vong do ung thư tuyến tụy, với tỷ lệ sống sau 5 năm chỉ khoảng 13%.
Câu hỏi thường gặp
Thuốc amivantamab điều trị ung thư gì và hiệu quả ra sao?
Amivantamab đang được thử nghiệm điều trị ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu và cổ tái phát hoặc di căn. Thử nghiệm OrigAMI-4 ghi nhận 42% bệnh nhân có khối u thu nhỏ, trong đó 15 người đạt đáp ứng hoàn toàn; thời gian sống thêm trung vị là 12,5 tháng.
Daraxonrasib là thuốc gì và hiệu quả với ung thư tuyến tụy như thế nào?
Daraxonrasib là thuốc uống hằng ngày do Revolution Medicines phát triển, nhắm vào đột biến KRAS xuất hiện trong hơn 90% ca ung thư tuyến tụy. Trong thử nghiệm 500 bệnh nhân, nhóm dùng thuốc sống trung bình 13,2 tháng so với 6,7 tháng ở nhóm hóa trị.
Amivantamab tác động lên tế bào ung thư theo cơ chế nào?
Amivantamab đồng thời khóa hai mục tiêu là EGFR và MET trên bề mặt tế bào ung thư, ngăn tín hiệu tăng sinh và kháng thuốc, đồng thời kích hoạt hệ miễn dịch để tiêu diệt tế bào ác tính.
FDA có cho phép dùng daraxonrasib chưa?
FDA chưa phê duyệt daraxonrasib chính thức nhưng đang cho phép một số bệnh nhân đáp ứng tiêu chí nhất định được tiếp cận thuốc theo diện mở rộng trong khi nghiên cứu tiếp tục.
