Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO) diễn ra tại Chicago cuối tháng 5/2026 chứng kiến hai bước tiến y học đáng chú ý: một loại thuốc tiêm mới có khả năng xóa sổ hoàn toàn khối u ở bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối, và một xét nghiệm gen giúp xác định chính xác ai có thể bỏ qua hóa trị mà vẫn an toàn. Cả hai đều mở ra hướng điều trị cá thể hóa, ít độc tính hơn cho hàng triệu bệnh nhân trên thế giới.
Amivantamab - mũi tiêm "ba trong một" xóa sổ khối u di căn
Kết quả thử nghiệm gây chấn động
Trong khuôn khổ thử nghiệm lâm sàng quốc tế OrigAMI-4 trải rộng tại 11 quốc gia, các nhà khoa học đã tiêm amivantamab cho 102 bệnh nhân mắc ung thư đầu cổ thể biểu mô tế bào vảy - loại ung thư phổ biến đứng thứ 6 thế giới, được đánh giá là cực kỳ hung hãn và khó điều trị, đặc biệt ở nhóm không liên quan đến virus HPV. Đây đều là những bệnh nhân đã thất bại với cả hóa trị lẫn liệu pháp miễn dịch trước đó.
Kết quả vượt ngoài kỳ vọng: 43 trong số 102 bệnh nhân ghi nhận khối u co lại hoặc biến mất hoàn toàn, tương đương tỷ lệ đáp ứng hơn 40%. Trong đó, 28 người có khối u thu nhỏ đáng kể và 15 người không còn phát hiện dấu vết khối u sau điều trị. Thời gian sống thêm trung vị của nhóm đáp ứng đạt 12,5 tháng - con số rất có ý nghĩa với những bệnh nhân từng được xem là "vô phương cứu chữa".
Cơ chế tác động ba hướng
Amivantamab do tập đoàn Johnson & Johnson phát triển, được bào chế dưới dạng tiêm dưới da, giúp bác sĩ thực hiện nhanh tại phòng khám ngoại trú mà không cần truyền tĩnh mạch phức tạp. Thuốc được tiêm định kỳ mỗi 3 tuần một lần. Điểm nổi bật là cơ chế tác động đồng thời theo ba hướng:
- Chặn thụ thể EGFR (epidermal growth factor receptor) - protein kích thích khối u tăng trưởng.
- Khóa con đường MET - cơ chế tế bào ung thư thường dùng để "né" thuốc điều trị.
- Kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể nhận diện và tấn công trực tiếp tế bào ung thư.
Về tác dụng phụ, phần lớn chỉ ở mức nhẹ đến trung bình. Tỷ lệ bệnh nhân phải ngừng điều trị vì không chịu được tác dụng phụ chưa đến 10%.
Câu chuyện hồi sinh của bệnh nhân Carl Walsh
Ông Carl Walsh, 56 tuổi, sống tại Birmingham (Anh), là một trong những trường hợp điển hình. Được chẩn đoán ung thư lưỡi vào tháng 5/2024, ông trải qua hóa trị và liệu pháp miễn dịch nhưng đều không có kết quả. Tháng 7/2025, ông đăng ký tham gia thử nghiệm OrigAMI-4 tại bệnh viện Royal Marsden.
Trước khi dùng thuốc, ông sụt cân nghiêm trọng, chỉ có thể uống súp và sữa dinh dưỡng do đau sưng dữ dội. Sau 6 tháng điều trị và 17 chu kỳ tiêm, ông phục hồi hoàn toàn giọng nói, ăn uống bình thường và thậm chí thưởng thức lại món bít tết yêu thích.
Tiềm năng mở rộng và đánh giá chuyên gia
Giáo sư Kevin Harrington, chuyên gia điều trị ung thư sinh học tại Viện Nghiên cứu Ung thư London (ICR), nhận định đây là mức độ đáp ứng điều trị chưa từng có tiền lệ trên nhóm bệnh nhân đã cạn kiệt lựa chọn. Giám đốc điều hành ICR, ông Kristian Helin, cũng khẳng định liệu pháp này tạo ra bước tiến lớn khi mang lại cơ hội sống cho những ca bệnh phức tạp nhất.
Hiện amivantamab đang được đánh giá trong khoảng 60 thử nghiệm lâm sàng khác nhau trên toàn cầu, mở rộng sang ung thư phổi, đại trực tràng, não và dạ dày. Thời điểm thuốc hoàn tất thử nghiệm và được cấp phép lưu hành thương mại vẫn chưa được xác định.
Xét nghiệm gen Prosigna - chìa khóa giúp bệnh nhân ung thư vú tránh hóa trị
Nghiên cứu Optima và phát hiện quan trọng
Cũng tại hội nghị ASCO, nghiên cứu Optima do Đại học College London (UCL) dẫn đầu công bố kết quả theo dõi hơn 4.000 bệnh nhân ung thư vú tại 6 quốc gia gồm Anh, Na Uy, Thụy Điển, Australia, New Zealand và Thái Lan. Đây là loại ung thư phổ biến nhất thế giới, trong đó thể dương tính với hormone chiếm khoảng 80% tổng số ca.
Thử nghiệm ngẫu nhiên thực hiện trên 4.429 bệnh nhân từ 40 tuổi trở lên, chia thành hai nhóm: nhóm điều trị tiêu chuẩn (hóa trị kết hợp liệu pháp hormone) và nhóm được phân tích gen trước khi quyết định phác đồ. Ở nhóm thứ hai, những bệnh nhân có chỉ số nguy cơ thấp chỉ điều trị bằng hormone, không hóa trị.
Sau 5 năm theo dõi, tỷ lệ sống không tái phát ở nhóm hóa trị kết hợp hormone đạt 95%, trong khi nhóm chỉ dùng hormone đạt 94%. Chênh lệch chỉ 1% này cho thấy hóa trị gần như không mang lại thêm lợi ích cho những bệnh nhân có điểm số gen thấp.
Xét nghiệm Prosigna hoạt động như thế nào
Xét nghiệm Prosigna do công ty Veracyte phát triển, có khả năng phân tích hoạt động của 50 gen trong mô khối u. Từ đó, xét nghiệm xác định phân nhóm phân tử của ung thư và tính toán điểm số nguy cơ tái phát trong vòng 10 năm. Kết quả giúp bác sĩ đưa ra quyết định có nên chỉ định hóa trị hay không, thay vì áp dụng đại trà như trước đây.
Ý nghĩa với bệnh nhân và hệ thống y tế
Giáo sư Rob Stein, trưởng nhóm nghiên cứu tại UCL, cho biết Optima đã giải quyết được câu hỏi tồn tại nhiều thập kỷ trong điều trị ung thư vú: xác định đúng đối tượng thực sự cần hóa trị. Theo ông, nhiều bệnh nhân sẽ không còn phải chịu đựng rụng tóc, buồn nôn, suy nhược, vô sinh hay mãn kinh sớm - những tác dụng phụ nặng nề mà hóa trị để lại.
Giáo sư Iain MacPherson, đồng trưởng nhóm nghiên cứu tại Đại học Glasgow, nhận định kết quả Optima cung cấp bằng chứng đủ mạnh để thay đổi thực hành lâm sàng hiện nay, đồng thời là bước tiến lớn hướng tới nền y học chính xác, nơi phác đồ điều trị được xây dựng dựa trên đặc điểm sinh học riêng của từng bệnh nhân thay vì các tiêu chí lâm sàng chung chung.
Một bệnh nhân tham gia nghiên cứu chia sẻ rằng kết quả xét nghiệm cho thấy bà không cần hóa trị khiến bà cảm thấy "vui như đón Giáng sinh". Chín năm sau chẩn đoán, bà vẫn khỏe mạnh và duy trì cuộc sống năng động.
Nghiên cứu được tài trợ bởi Viện Nghiên cứu Y tế và Chăm sóc Quốc gia Anh (NIHR), công ty Veracyte và nhiều tổ chức từ thiện trong lĩnh vực ung thư.
Thử nghiệm lâm sàng - cơ hội và rủi ro cần cân nhắc
Cả hai phát hiện trên đều xuất phát từ các thử nghiệm lâm sàng - được xem là "tiêu chuẩn vàng" và là lộ trình bắt buộc để thuốc ung thư thế hệ mới được cấp phép. Với bệnh nhân giai đoạn muộn hoặc kháng thuốc, đây là cơ hội tiếp cận sớm các liệu pháp đột phá nhiều năm trước khi chúng được thương mại hóa, đồng thời được miễn toàn bộ chi phí thuốc và xét nghiệm chuyên sâu.
Tuy nhiên, người tham gia cũng đối mặt với rủi ro về các độc tính chưa được ghi nhận đầy đủ, khả năng rơi vào nhóm đối chứng không được dùng thuốc mới, và lịch trình theo dõi dày đặc hơn điều trị thông thường. Đây là quyết định y khoa cần được cân nhắc kỹ giữa bệnh nhân và bác sĩ điều trị.
Theo Thanh Nien, VnExpress, Tuoi Tre
